近日，血液科举办“世界血友病日”公益活动，今年世界血友病日的主题是“伸出援手，关心的第一步”。当天烟台地区的血友病患者和患者家属冒雨从几十里甚至百里之外如约而来，齐聚在烟台山医院南院放疗中心会议室，来参加患教会。

丛琳主任向大家讲解了血友病出血管理方面的内容。首先介绍中国血友病患者的治疗现状，成人及儿童血友病A患者均多采用按需治疗，预防治疗的比例分别为5%和12%，明显低于国外患者。中国血友病患者因子使用为84支/年，仅为世界整体水平的1/3-1/7。据2015年中国数据推算，我国人均因子用量为0.1561 IU，仅为国际平均水平(2.25 IU/人)的1/14。对于儿童患者，我国常用预防治疗剂量为10 IU/Kg，2次/周，远低于世界血友病联盟(WFH)推荐的25-40 IU/Kg，每周3次的预防治疗剂量。中国患者由于用量不足(非足量的按需治疗和低剂量的预防治疗)直接导致患者预后差。然后讲解了足量按需治疗的定义、原则及预后。按需治疗即出血后为了控制出血所进行的替代治疗，原则是：早期、足量、足疗程。足量按需治疗可避免关节损伤，显著减少关节活动受限患者比例、受限时间、48h内重复输注率等。最后讲解了足量按需治疗的不足及治疗模式的转换。血友病A患者的临床表现主要为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。其中，关节出血占所有出血表现的70%-80%；颅内出血罕见但严重，是导致血友病A患者死亡的主要因素。关节出血占重度血友病A患者严重出血事件的90%以上；关节反复出血引起关节损伤进展和血友病性关节病发展。由于出血已经发生，即使能够尽快止血，也可能造成关节肌肉损伤，反复关节出血导致滑膜炎、关节炎等并发症，这些难治性并发症最终导致关节功能障碍、关节畸形和残疾，因此尽早开始预防治疗，避免骨关节病变和危及生命的出血，预防治疗较按需治疗显著减少关节出血，改善关节状况。

张文娟副主任认真向大家讲解了血友病患者体内凝血因子VIII（FVIII）的浓度对临床获益的影响。首先介绍了血友病预防治疗的主要目标，最大限度地减低AJBR(年关节出血次数）：1、减少关节出血造成疼痛；2、减少多次出血继发关节病变；3、提高患儿生活质量。控制AJBR≦3是预防治疗所要达到的主要目标。长期随访研究证实维持FVIII>1%，患者短期及长期预后良好。短期预后，FVIII水平>1%的中度血友病患者很少出现自发性出血；长期预后，25年预防治疗研究结果表明FVIII>1%，83%患者关节评分为0，患者可正常生活。更有学者提出，如果重型血友病患儿的血浆谷浓度能达到3%以上，关节几乎不出血，关节功能能始终维持正常。然后讲解了影响FVIII(1%)水平的剂量因素，国内数据表明，低剂量预防治疗72小时后78.6%患者FVIII<1%，低剂量预防治疗患者年关节出血次数高，预估关节残疾率80%，因此，目前中国进行的低剂量预防方案可能剂量不足，标准预防治疗可使患儿FVIII>3%，维持关节正常功能。一项多中心、随机、开放性的JOS研究表明：1、标准预防治疗年关节出血次数低至0.2次；2、标准预防治疗关节损伤风险降低83%；3、标准预防治疗使93%患者维持正常关节。

随后血液科王瑾护士长给大家讲解患者实行家庭治疗应注意的问题，耐心细致地为大家讲解注射中消毒、拿针、刺入的正确方法，并现场演示操作。

最后，患者代表曹杰衷心地感谢烟台山医院血液科丛琳主任等医护人员的精心治疗和亲切关怀，并送上“伸援手，温暖血友，除病痛，医术高超”锦旗。